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Preisträger Paper of Quarter 1, 2021

Novel AAV capsids for intravitreal gene therapy of photoreceptor disorders

[https://www.embopress.org/doi/full/10.15252/emmm.202013392]

Marina Pavlou, Christian Scho¨n, Laurence M Occelli, Axel Rossi, Nadja Meumann, Ryan F Boyd, Joshua T Bartoe, Jakob Siedlecki, Maximilian J Gerhardt, Sabrina Babutzka, Jacqueline Bogedein, Johanna E Wagner, Siegfried G Priglinger, Martin Biel, Simon M Petersen-Jones, Hildegard Büning & Stylianos Michalakis

Mehr als 5 Millionen Menschen weltweit leiden an Form der erblichen Erblindung für die es bis auf eine Ausnahme keine Therapie gibt. Diese Ausnahme ist Voretigene Neparvovec, die erste Gentherapie zur Behandlung einer Unterform der erblichen Erblindung. Diese Gentherapie basiert auf Adeno-assoziierten Virus (AAV) Vektoren, die zur Expression therapeutischer Gene in der Netzhaut verwendet werden. Trotz vieler Vorteile können bisher vorhandene AAV Vektoren Fotorezeptoren nur nach invasiver Injektion unter die Netzhaut erreichen, was zwar effektiv ist, aber das Risiko von Gewebeschäden birgt und nur einen Teil der betroffenen Netzhaut behandelt. Wir konnten nun neue AAV Vektoren entwickeln, die effizient Fotorezeptoren verschiedener Spezies nach einfacher intravitrealer Applikation erreichen. Diese Applikationsart ist risikoarm und findet tagtäglich tausendfach Anwendung zur anti-VEGF Therapie der altersabhängigen Makuladegeneration. Unsere neuartigen AAV Vektoren transduzieren mit großer Effizienz auch menschliche Fotorezeptoren in der Gewebekultur, was wichtig ist für die zukünftige Anwendung am Menschen.

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