Wie gelangt das Gen in die Zelle?
Zum Einschleusen therapeutischer Gene in die Körperzellen eines Patienten verwenden die Forscher verschiedene Methoden. Diese müssen der jeweiligen Erkrankung individuell angepasst werden. Wichtige Kriterien sind die Effektivität des Gentransfers und die Stabilität der transferierten Zellen – möglichst viele der betroffenen Körperzellen müssen das therapeutische Gen erhalten, um eine physiologische Wirkung hervorzurufen. Wenige „reparierte“ Zellen können nur selten ein Krankheitsbild beeinflussen.

Die Transportvehikel, die das therapeutische Gen möglichst zielgerichtet in die Empfängerzelle „fahren“, nennt man Vektoren. Die Natur selbst stand für ein äußerst wirkungsvolles Transportsystem Pate. Verschiedene Viren haben sich als sehr effizient in der Gentherapie erwiesen.

Viren können sich nicht selbständig vermehren. Sie sind auf den Stoffwechsel eines Wirtes angewiesen. Der Syntheseapparat einer Wirtszelle wird in den Dienst des Virus gestellt und stellt alle notwendigen Proteinbestandteile für das Virus her. Im Laufe der Evolution haben Viren das Einschleusen ihres Erbmaterials in den Wirt perfektioniert und genau diese Anpassung macht die Viren so interessant für die Gentherapie.

Um ein Virus als Genfähre benutzen zu können, muss es zunächst entschärft werden, denn es darf den Patienten nicht krank machen. Alle für den Menschen schädlichen Gene werden entfernt. Nur die Gene, die dafür sorgen, dass das Virus das gewünschte Genmaterial in die Zelle bringen kann, bleiben erhalten. Zudem ist darauf zu achten, dass das „Gentransfer-Virus“ nicht vom Immunsystem des Patienten erkannt und eliminiert wird.

Mit neuen Verfahren kann es gelingen, auch ohne die Verwendung von Viren effiziente Vektoren zu entwickeln. Die „physikochemischen“ Methoden des Gentransfers entwickeln sich auf der Grundlage unterschiedlicher Disziplinen der Nanowissenschaften, Materialwissenschaften, Physik, Chemie und Molekularbiologie. Sie stellen eine wichtige Ergänzung der viralen Vektortechnologie dar.