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WILLKOMMEN bei der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie!
Die Gentherapie ist eine relativ junge Disziplin der biomedizinischen Forschung, die durch Einschleusung (Gentransfer) von Nukleinsäuren (DNS, RNS) in Zellen des menschlichen Körpers versucht, erworbene oder vererbte Erkrankungen zu behandeln. Der Transfer von funktionell aktiven Genen bzw. Genabschnitten oder regulatorisch wirksamer RNS in Körperzellen kann auf unterschiedliche Weise erfolgen. Bei der ex vivo Gentherapie findet der Gentransfer der Nukleinsäure mittels eines Transfervehikels (Vektor) außerhalb des Körpers statt. Die genmodifizierten Zellen werden danach in den Körper des Patienten zurückgeführt. Diese Form der Gentherapie wird derzeit vor allem für die Behandlung von Erkrankungen des hämatopoetischen Systems sowie zur Behandlung von Tumorerkrankungen und Virusinfektionen angewendet. Bei der in vivo Gentherapie wird der Vektor lokal oder systemisch in den Körper des Patienten eingebracht. Im Falle des lokalen in vivo Gentransfers wird der Vektor direkt an diejenige Stelle appliziert, an der die Expression der eingebrachten Nukleinsäure erfolgen soll, während bei einem systemischen in vivo Gentransfer eine Applikation des Vektors in die Blutbahn erfolgt.